TERAPIA GENICA E MALATTIE RARE DELL’OCCHIO: nuove frontiere, ricerca e terapie

Da circa un decennio una nuova generazione di terapie innovative ha permesso di affrontare malattie un tempo incurabili: le malattie genetiche e rare. Quando la patologia è causata dalla mutazione di un singolo gene è adesso possibile, in un numero crescente di situazioni, veicolare un gene sostitutivo nelle cellule del corpo umano, utilizzando un vettore derivato da un virus inattivato. Di questo parliamo con la Dott.ssa Ziccardi dell’IRCCS Fondazione Bietti, che sarà uno dei 4 centri italiani a partecipare ad un Trial di fase 3 per misurare l’efficacia di un nuovo prodotto genico.